CURE4LIFE: gentherapie-onderzoek
Avans Hogeschool doet mee met CURE4LIFE, een multidisciplinair consortium onder leiding van het Leids Universitair Medisch Centrum dat een platform opzet voor het bieden van genetische behandeling voor zeldzame genetische ziekten.
Het totale CURE4LIFE project is onderverdeeld in verschillende werkpakketten, deelonderzoeken met eigen onderzoeksvragen en methodieken, als onderdelen van het grotere geheel. De genetische ziekten XLA, Ziekte van Hunter, RAG1-SCID, RAG2-SCID, Ziekte van Pompe, IL2RG-SCID en beta globineziekte zijn zeer belastend en leiden in veel gevallen vroegtijdig tot de dood. De behandelingen zijn buitenproportioneel duur en bieden geen volledige genezing. De prijs vormt een hoge drempel voor toegang. Sinds de ontwikkeling van CRISPR-Cas technieken is het mogelijk met zeer grote precisie DNA te veranderen en specifieke genen die verantwoordelijk zijn voor ziekten uit te schakelen. Hierbij wordt er bij de patiënt wat weefsel afgenomen. Met de CRISPR-methode wordt het stukje ‘foutief’ DNA weggenomen en de eindjes worden weer aan elkaar gemaakt. Dit gemodificeerd DNA wordt teruggeven aan de patiënt. Het lichaam van de patiënt past zich aan het nieuwe DNA aan en de patiënt is genezen voor het leven.
Zorg rond het levenseinde
Het lectoraat Zorg rond het Levenseinde van Centre of Expertise Perspectief in Gezondheid, Avans Hogeschool onderzoekt de beleving van patiënten, hun familie en het publiek over het toepassen van gentherapie. Michael Echteld en Anne Schietecat onderzoeken op welke manier gentherapie de individuele kwaliteit van leven van patiënten en hun naasten kan beïnvloeden. Ook kijken ze naar de mening van het algemene publiek over het ontwikkelen en toepassen van gentherapie om deze aandoeningen te behandelen. Welke attitudes, verwachtingen en zorgen hebben mensen? Wat bepaalt de individuele kwaliteit van leven voor patiënten en hun naasten? Deze en andere vragen onderzoekt het lectoraat met onder andere vragenlijsten, interviews, en groepsgesprekken, waarbij ze een breed publiek willen bereiken en betrekken. Ze werken nauw samen met patiënten, patiëntverenigingen, en wetenschappers van verschillende andere instellingen verbonden aan het CURE4LIFE project.
Genetische behandelingen krijgen veel aandacht in de samenleving. De manier waarop het publieke debat gevoerd wordt kan consequenties hebben voor de toegang tot de behandeling. Hiervoor zetten we focusgroepsgesprekken met burgers in. Daarnaast is het samen beslissen op basis van de wensen en waarden van de patiënten belangrijk voor succesvolle behandeling. Het proces van gezamenlijke besluitvorming rond deze nieuwe behandelvorm is onbekend. Ook weten we niet in welke mate patiënten en hun naasten zich in staat voelen om de behandeling te ondergaan en hoe zij deze beleven, wat hun perspectief is en hoe dat perspectief verandert gedurende de behandeling.
Analysetechnieken in de Life Sciences
Het lectoraat Analysetechnieken in de Life Sciences is betrokken bij de ontwikkeling van nieuwe technologie voor gentherapie. Dit doen zij op basis van CRISPR/Cas-gebaseerde gen reparaties, waarbij een stukje DNA verwijdert of vervangen wordt. Deze technologie zal gedeeltelijk gebruikt worden om de individuele DNA knipsels te onderzoeken en zo bewijsmateriaal te ontwikkelen voor de behandeling van de ziekte XLA.
Onderzoekers Martie Verschuren en Margaretha Kaijen werken hiervoor nauw samen met prof.dr. Niels Geijssen (LUMC), expert op het gebied van CRISPR/Cas-technologie en met Stichting voor Afweerstoornissen en Stichting Alexander die de patiëntengroepen zullen informeren over de ontwikkeling van deze innovatieve technieken. Het onderzoek zal in de eerste plaats leiden tot een beter wetenschappelijk inzicht in de mogelijkheden en beperkingen van CRISPR/Cas-genbewerking en geeft inzicht in hoe de CRISPR/Cas materialen efficiënt en veilig geproduceerd kunnen worden voor de kliniek.
Samenwerkingsorgaan
CURE4LIFE-programma ontvangt een NWO subsidie van 5 miljoen euro. Het samenwerkingsorgaan tussen wetenschap, regelgeving, industrie en burgers dat het mogelijk moet maken om geneesmiddelen laagdrempelig aan te bieden.